波兰细胞公司PolTREG SA（华沙证券交易所代码：PTG）是一家临床阶段生物技术公司，致力于开发用于治疗多种自身免疫性疾病的细胞疗法，当地时间10月24日宣布，在获得欧洲药品管理局批准后，该公司已启动一项安慰剂对照的 2 期临床试验，使用 PTG-007 Treg 细胞疗法治疗无症状 1 型糖尿病 (T1D) 患者。
图：使用Treg细胞治疗早期治疗糖尿病患者可实现功能性治愈，招募工作将在获得欧洲药品管理局批准后进行，PolTREG SA公司拥有 PTG-007 12 年的安全性和有效性数据。
该研究将使用Treg细胞疗法评估 150 名患者的安全性和有效性，包括年龄在 6 至 16 岁之间、具有患 T1D 的高遗传风险但尚未出现任何症状的患者。该研究的临床地点已经开始开放，患者招募和随机分组将于今年晚些时候进行。
PolTREG 首席执行官 Piotr Trzonkowski 教授说：“当患者被诊断患有糖尿病时，他们通常已经失去了绝大多数产生胰岛素的胰腺胰岛，其余的胰岛也会在不久之后随之而去。在疾病早期阶段使用 PTG-007 时，存活的胰岛数量仍然足以防止症状的发生。这就是为什么 PolTREG 相信糖尿病可以成为一种可预防的疾病，患者永远不会出现症状，并保持临床健康。”
该公司已从波兰医学研究机构获得 3170 万兹罗提（730 万欧元）的研究经费。PolTREG 是首家拥有 PTG-007（一种多克隆自体 Treg 细胞疗法）在早发性 1 型糖尿病患者中长达 12 年的专有安全性和有效性数据的公司。
数据显示，一部分患者在治疗后长达 18 至 24 个月内仍无需依赖胰岛素，而另一部分患者在治疗后 7 至 12 年仍处于临床缓解期（即对外部胰岛素的需求较低）。该公司计划启动 PTG-007 在早发性 1 型糖尿病中的关键 2/3 期试验，目前正在为此寻求外部资金。
PTG-007 是一种先进治疗药物 (ATMP)，可作为开发多种自身免疫性疾病疗法的平台。该公司已完成 1 型糖尿病、多发性硬化症 (MS) 和移植物抗宿主病的五项临床试验。PolTREG 是首家开发所有可用 Treg 细胞模式的公司，包括 CAR-Treg 和其他工程化 Treg 细胞。
该公司在十多年的患者身上使用 PTG-007 的长期安全性和有效性记录使其领先于竞争对手，因为其正在添加到其产品线中的新产品与 PTG-007 显示出很大程度的生物等效性，这使得该公司预计它将能够比其他公司更快地开发新疗法并将其推向市场。
关于Treg细胞
Treg细胞，即调节性T细胞（Regulatory T cells），是维持机体免疫耐受的重要因素之一。Treg细胞可分为天然产生的自然调节性T细胞（nTreg）和诱导产生的适应性调节性T细胞（iTreg）。nTreg主要在胸腺里分化发育而来，而iTreg是由初始CD4+T细胞经抗原刺激后分化发育而来。
Treg细胞具有免疫抑制功能，能抑制其他免疫细胞的免疫应答，维持免疫系统对自身成分的耐受，使机体保持免疫稳态。其以表达Foxp3、CD25、CD4为细胞表型特征。
Treg细胞与肿瘤和自身免疫性疾病密切相关。其免疫抑制作用能防御自身免疫性疾病。因此，Treg细胞在免疫治疗中具有重要意义。
关于PolTREG
PolTREG 是基于 T 调节细胞 (Tregs) 开发自身免疫疗法的全球领导者。其主要产品 PTG-007 是一种用于治疗早发性 1 型糖尿病 (T1D) 的自体 Treg 治疗药物，已准备好进行 2/3 期临床试验，该公司正在为此寻求合作伙伴关系。该公司将于 2024 年下半年启动 PTG-007 治疗多发性硬化症 (MS) 的 2 期试验，针对 RRMS 和 PPMS。PolTREG 还在临床前阶段对 Tregs 进行了工程改造，包括 CAR-Tregs、抗原特异性 Tregs 和 TCR-Tregs。PolTREG 已完成四项临床试验，超过 100 名患者接受了 Tregs 治疗。